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公益项目

天使之翼-儿童罕见病专项基金

发布时间:2021-09-10 17:17 | 阅读次数 236

一、设立背景

  罕见病是指发病率低、少见的疾病,世界各国对罕见病定义不同,目前已确认的罕见病有5000-6000种,约占人类疾病的10%。罕见病患者多为儿童,一般为慢性、严重性疾病,常危及全身多个系统,目前仅有1%的罕见病有有效的治疗药物。

Angelman syndrome (AS)是遗传所致的神经发育障碍罕见病之一 ,在国内有一个好听的译名:“天使综合征”,但这些患者孩子伴随严重的神经发育障碍,终生需要照料,为家庭和社会带来了极大负担。AS综合征目前尚无有效的治疗方法,同时AS综合征遗传分子模式复杂,不同遗传模式再发风险不同,亟待专业的遗传咨询及产前诊断,患儿家庭在疾病不同阶段面临不同临床问题,多奔波在不同科室分散就诊,亟待进行多学科团队介入来进行疾病管理。虽然我国在罕见病立法方面取得了长足进步,但在罕见病治疗用药(孤儿药)的研发,政策法规完善,患者权益保障等方面仍存在不足。老金沙9170登录发起设立“天使之翼-儿童罕见病专项基金”旨在通过支持医疗卫生建设、患者帮扶、支持科研建设及人文建设等多方面共同促进协调,为我国儿童罕见病的规范诊疗、药物研究、科普宣教、患者救助等相关工作贡献力量,进一步推进儿童罕见病学科建设全面发展。

二、设立时间

2021年6月

三、专项基金宗旨

扶持儿童罕见病领域优秀公益活动,整合医疗资源,推动儿童罕见病领域全面发展。

四、专项基金项目内容

1、帮扶儿童罕见病领域弱势群体,开展社会救助活动、定向援助、健康教育等活动。

2、支持儿童罕见病领域公益活动,扶持儿童罕见病健康领域学术交流与学术建设,帮助建立人文品牌项目及开展公益慈善项目。

3、开展有助于儿童罕见病领域医院的医疗能力建设,在国内引进新的基因技术等治疗手段,助力新技术在临床应用、科普宣传、疾病指导方面的发展,提高患者对临床治疗药品的可及性。

4、支持儿童罕见病开展多领域的研究合作和新技术推广,与其他医学领域、国际病友会联动促进沟通交流,开展卫生健康、教育培训等符合基金会业务范围的活动。

五、专项基金管理与监督

天使之翼-儿童罕见病专项基金将按照《中华人民共和国慈善法》、《中华人民共和国捐赠法》、《中华人民共和国基金会管理条例》、《老金沙9170登录章程》等相关规定对公益基金所开展的项目进行严格的监督和管理,以保证专项基金的公正、合理、规范、科学、有效运行,同时接受捐赠者和社会各界的监督。